罗氏公司发布2期临床数据，单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展
帕金森病（Parkinson’s Disease，PD），是一种复杂的神经退行性疾病，也是世界上第二常见的神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病（AD），影响着约1%-2%的65岁及以上老人。随着全球人口老龄化，帕金森病患病率还将大幅增加。
大脑内的α-突触核蛋白（α-Syn）纤维聚集是帕金森病的主要病理标志。已有多项研究证实，α-突触核蛋白聚集物及其在神经元之间的传播，在帕金森病的进展中发挥作用。
2024年4月15日，罗氏公司的研究人员在 Nature Medicine 期刊发表了题为：Prasinezumab slows motor progression inrapidly progressing early-stage Parkinson’sdisease 的研究论文。
这项大规模2期临床试验数据显示，单克隆抗体Prasinezuma能够减少进展较快的帕金森病患者的运动退化迹象。
Prasinezumab是首个被设计用来靶向α-突触核蛋白（α-Syn）从而促进其降解的实验性单克隆抗体。研究团队在PASADENA 2期临床试验中调查了Prasinezumab对316名早期帕金森病患者的治疗效果。结果显示，Prasinezumab没有对患者疾病进展有实质性影响，但患者的疾病进展具有高度异质性。
研究团队分析了Prasinezumab对PASADENA 2期临床试验中运动症状进展较快的4个预先指定的亚组的潜在效果。对这些进展较快亚组的定义包括基线时使用单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂、患者疾病在Hoehn-Yahr分级量表上的分期、有快速眼动睡眠行为障碍，或是有弥漫性恶性表型。
研究团队发现，相较于使用安慰剂患者的运动症状，Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。在接受治疗的进展较慢的亚组中没有观察到这种效果。研究团队使用运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第三部分评估运动症状，该量表是量化帕金森病运动症状的临床评估标准工具。
这些发现表明，Prasinezumab只在接受治疗一年的快速进展的帕金森病患者中能看到临床效果。仍需开展更多研究确定Prasinezumab在疾病进展较慢的患者使用更长疗程后是否有效，PASEDENA的开放标签扩展试验正在探索这个问题。另外还需进一步临床试验证实在快速进展帕金森病患者中看到的这些效果，一项大规模2期试验（PADOVA研究）正在探索这个问题。
论文链接：
https://www.nature.com/articles/s41591-024-02886-y
