治疗生存率超87% ，干细胞型生物人工肝项目获批临床，正在推进商业化

肝衰竭是指肝脏功能的严重恶化，这是一种危急重症，往往会导致机体合成、解毒、代谢和生物转化功能严重障碍或失代偿。常见的症状包括黄疸、凝血功能障碍、肝肾综合征、肝性脑病、腹水等。

现有常规的治疗手段包括常规药物治疗、机械人工肝以及肝脏移植等等。前两种方式的治疗效果常常不尽人意，而肝脏移植是当前最有效的一种治疗方法，然而这种方法面临着供体短缺等局限，科学家们一直在寻找更多替代方法。

近日，南方医科大学珠江医院高毅教授团队在组合型生物人工肝转化研究上取得了重要进展，该团队自主研发的全球首个干细胞型生物人工肝药械组合产品获得了国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验批文。官方新闻稿指出，这标志着我国生物人工肝临床研究和产业化进入了快速发展阶段。

（来源：南方医科大学官网）

据悉，这也是珠江医院暨高毅教授团队 10 件发明专利转让后，转化研究获得突破的另一个里程碑。

高毅在接受采访时表示，大动物肝衰竭救治中的试验研究结果证实，本次获批临床试验的干细胞型生物人工肝治疗生存率得到了大幅提升，有效抑制全身炎症反应，并改善内稳态。干细胞型生物人工肝有望为肝衰竭患者提供新的救命治疗体系。

生物人工肝系统是一种体外肝功能支持系统，具有解毒、合成、分泌和转化生物活性物质的功能。基本原理是将患者血浆通过体外循环与生物反应器中的人体肝细胞进行双向物质交换，可在短时间内替代肝脏工作，并促进受损肝脏再生修复，性能上更接近人体肝细胞。

在开发过程中，高毅团队进行了大量的前期试验，他们发现，在肝切除小鼠模型和药物性猪肝衰竭模型中，炎症机制存在于所有具有急性期特征的肝衰竭过程中。而间充质干细胞（MSCs）是一种多能干细胞，可以通过抑制过度炎症导致的肝损伤，并通过细胞因子分泌作用、分泌外泌体等方式发挥免疫调节、刺激组织再生等作用。

▲图 | 高毅教授（来源：南方医科大学）

由此研究团队首次提出干细胞型生物人工肝并构建了“血液净化用间充质干细胞”。根据《人民日报》中的描述，它是由一罐生长着人间充质干细胞（MSCs）的中空纤维膜式生物反应器构成，基于产品旁分泌机制，通过人工肝血液净化模式开展治疗。在用于猪和猴子的大动物肝衰竭模型中，干细胞型生物人工肝表现出了非常好的治疗效果，治疗生存率与常规治疗相比从 17％ 提升为 87.5%。

事实上，作为长期专注于人工肝研究的肝胆胰外科专家，高毅团队早在 2006 年研制出了世界首台组合型生物人工肝（原理型样机），后续首次提出根据急性肝衰竭发病的不同阶段，选择合适的细胞开展生物人工肝分层治疗的理念，为肝病治疗提供了一种全新思路。

生辉通过公开资料了解到，本次药物临床试验预计开展 2 年左右，如果进展顺利，将会加速为肝衰竭患者带来新疗法。此外，干细胞型生物人工肝的生产质量控制也很稳定，研究团队正在与广东乾晖生物科技公司合作推进商业化工作。

参考资料：

1.https://www.smu.edu.cn/info/1139/25499.htm

2.https://www.smu.edu.cn/info/1241/25419.htm

3.https://www.scmp.com/news/china/science/article/3234150/chinas-man-made-liver-therapy-game-changer-millions-battling-liver-failure-globally?module=lead_hero_story&pgtype=homepage